Quoi de neuf pour la mucoviscidose ?

L’année écoulée a vu de nouveaux essais thérapeutiques, l’utilisation de paramètres différents dans la surveillance de la fonction pulmonaire et la mise en avant du rôle de l’infection bactérienne autre qu’à  Pseudomonas aeruginosa. Des essais de traitement à l’azithromycine contre placebo ont été menés chez des patients non infectés par Pseudomonas  dans l’espoir de bénéficier de son activité anti-inflammatoire. Aucune différence dans l’évolution du VEMS n’a pu être mise en évidence entre le groupe azithromycine et le groupe placebo mais une réduction des exacerbations de 51 % a été obtenue dans le groupe traité. Plusieurs études ont concerné les traitements osmotiques visant à restaurer la clairance muco-ciliaire. Le mannitol s’est révélé d’une efficacité comparable à celle de la dornase alpha.  Il reste à comparer l’efficacité du mannitol à celle de la solution saline hypertonique, à évaluer sa tolérance au long cours et son efficacité dans les formes légères de la maladie. Les patients ayant une meilleure fonction pulmonaire, le VEMS ne permet plus une bonne évaluation de la maladie chez l’enfant. Plusieurs études ont utilisé d’autres paramètres prometteurs tels que l’index de clairance pulmonaire. Les thérapeutiques visant à l’éradication de P. aeriginosa sont efficaces. L’étude EPIC (Contrôle Précoce de l’Infection à Pseudomonas) a montré que l’association tobramycine-ciprofloxacine ne devait pas être utilisée en routine. D’autres bactéries ont un rôle croissant dans la mucoviscidose avec une émergence du SARM (staphylocoque doré résistant à la méthicilline). L’existence d’une infection persistante est associée à un déclin plus rapide de la fonction respiratoire.